Patient MSA reste stable suite à l’étude en petit groupe de la thérapie de cellules souches

Patient MSA reste stable suite à l’étude en petit groupe de la thérapie de cellules souches

Ce billet a été publié à l’origine sur le blog Advancing the Science.

Steve Day est en mission alors qu’il scrute une foule d’environ 150 personnes dans la salle de banquet d’un terrain de golf dans sa ville natale de Sioux Falls, dans le Dakota du Sud. Quand il trouve enfin sa cible, il commence à se faufiler dans la foule.

La canne de Steve et l’amble bancal sont les seuls signes que quelque chose pourrait mal tourner avec le grand-père retraité.

« Salut, Coach, » dit Steve.

« Steve Day, je ne peux pas croire que c’est vous, et vous êtes ici », dit David Kinney, l’ancien entraîneur de Steve qui a parlé pour la dernière fois à son élève Lincoln High en 1969.

Parfois, Steve n’arrive pas à croire qu’il soit là non plus, à la suite d’un diagnostic qu’il a officiellement reçu il y a un peu plus de trois ans à la Mayo Clinic de Rochester, au Minnesota.

Problèmes d’équilibre de Steve, les problèmes de sommeil, et la pression artérielle irrégulière découlent d’une atrophie neurodégénérative rare rare, système multi-système.Respect

Avec le recul, il est facile pour Mary, la femme de Steve et un physiothérapeute, de repérer les signes de l’équilibre qui s’estompait alors chez son mari.

«Lorsque nous regardons en arrière maintenant, nous avons parcouru le sentier Kalalau à Hawaï en 2010, et il y avait beaucoup de fois j’étais vraiment nerveux», dit-elle. « C’est une piste étroite et très inégale, et même s’il n’est pas tombé, son équilibre n’était plus ce qu’il était, mais nous ne pensions plus rien à ce moment-là. »

Dans les mois suivants, après être retourné à la maison à Denver de leur lieu de vacances préféré, Steve a commencé à tomber. D’abord les bordereaux sont venus sur des terrains inégaux sur les chantiers où il travaillait en tant qu’ingénieur géotechnique. Mais finalement, il n’était pas plus en sécurité sur un terrain plat amblyopie.

Les médecins pensaient qu’ils avaient compris quand il a rendu visite à un neurologue en 2012 qui a découvert que Steve avait besoin d’une chirurgie au cou pour corriger une condition qui lui faisait perdre la sensation dans son bras gauche.

On a dit à Steve que les problèmes d’équilibre devraient se corriger dans 12 à 18 mois. Au lieu de cela, ils ont progressivement empiré.

Enfin, une IRM a montré quelque chose concernant début 2013-atrophie des zones du cervelet et du pon de Steve qui contrôlent la fonction musculaire et les fonctions involontaires (autonomes). Ses médecins du Colorado lui ont dit qu’il n’y avait rien qu’ils puissent faire pour ralentir la progression.

Lorsque Mary a demandé un renvoi pour un deuxième avis à la Mayo Clinic, ils n’avaient toujours pas de nom pour la maladie. Tout ce qu’ils avaient étaient des signes que cela allait au-delà du contrôle. « Je tombais de plus en plus avant d’aller à la Mayo Clinic », dit Steve.

« Ça n’est pas correct »

L’atrophie multisystématisée (AMS) est un trouble neurologique rare qui altère les fonctions involontaires d’une personne, notamment la tension artérielle, la fréquence cardiaque, la fonction vésicale et la digestion. Les gens commencent à montrer des symptômes de la maladie dégénérative dans la cinquantaine ou la soixantaine.

«C’est une maladie rare», explique Wolfgang Singer, neurologue à la Mayo Clinic, qui estime que l’établissement voit environ 15 nouveaux patients atteints de MSA chaque mois. « En général, l’histoire est que les patients ont vu plusieurs neurologues ou même des cardiologues parce qu’ils se sont évanouis.

« Finalement, quelqu’un dit: » Ce n’est pas correct, ce n’est pas la maladie de Parkinson, allons dans un centre qui a plus d’expérience.  » Et ils viennent ici ne sachant pas le diagnostic. « 

Ce moment du diagnostic peut être encore pire-MSA est terminal et les options de traitement se concentrent sur la gestion de la myriade de symptômes.

« C’est une maladie rapidement et implacablement progressive », dit le Dr Singer. « La survie médiane est inférieure à trois ans à partir du moment où le diagnostic est fait, sept à huit ans après le premier symptôme.Aujourd’hui, il n’y a pas de traitement pour ralentir le cours de la maladie. »

« J’ai été démissionné »

Avant même que Steve ne se rende à la Mayo Clinic, son neurologue local lui a donné des nouvelles décourageantes.

« Elle a dit: ‘Vous finirez par étouffer à mort' », se souvient Steve. « J’y étais déjà résigné. »

Mais Mary était déterminée à voir si Mayo Clinic avait des recherches en cours pour des conditions comme celle de Steve.

Quand ils ont rencontré le neurologue Joseph Matsumoto, M.D., il a d’abord soupçonné Steve pourrait connaître MSA et les a référés au Dr Singer.

«Le Dr Matsumoto a dit:« Je veux que le Dr Singer examine vos tests », ce qui n’est pas très bien, et nous avons rencontré le Dr Singer dans l’heure», se souvient Mary. « On nous avait déjà dit à Denver qu’il n’y avait rien à faire, il suffit de rentrer à la maison. »

Même le ralentissement est grand

Pour MSA aussi rapide et implacable, le Dr Singer et le neurologue Phillip Low, MD, travaillent depuis cinq ans sur une approche de médecine régénérative de pointe pour gérer la progression de la maladie en utilisant des cellules souches adultes achetées par le patient lui-même. cellules adipeuses.

Un essai au stade précoce de 24 personnes atteintes de MSA, y compris Steve, a débuté en 2013. Le Dr Singer dit: «La plupart des patients recevant ce traitement expérimental ont connu une progression plus lente que les patients MSA qui n’ont pas reçu de cellules souches.

Le suivi final des patients s’est terminé à l’été 2016.

Les participants étaient si reconnaissants d’avoir participé à l’étude qu’ils ont demandé au Dr Singer ce qui allait suivre après la première année d’injection. Drs. Singer et Low ont demandé à la Food and Drug Administration de leur permettre de continuer à injecter des cellules souches adultes tous les six mois dans le cadre de protocoles de compassion. Chaque participant a offert la possibilité de continuer les traitements l’ont fait.

«Nous voulons également que les patients sachent clairement que ce n’est pas un remède», explique le Dr Singer. «Les patients progressent encore, mais il semble que ce soit quelque chose qui ralentisse le cours de la maladie.En ce qui concerne les troubles neurodégénératifs, nous n’avons rien de pareil, même le ralentissement est une grande chose.

Steve et Mary disent pendant qu’ils espèrent un remède, il leur a été clairement indiqué que l’état de Steve progresserait.

« Dans l’excitation de voir de bons résultats, nous avons dû continuer à dire, » Ce n’est pas un remède, ce n’est pas un remède « , dit Mary. « Nous sommes conscients que ce n’est pas un remède, mais nous prenons ce que nous avons parce qu’il n’y a rien d’autre disponible. »

Steve et Mary estiment que son premier symptôme est apparu il y a plus de six ans. Steve reste capable de marcher – un marqueur important dans la progression de la maladie – et participe encore à des activités comme le Pilates et la pagaie avec le Hanalei Canoe Club deux fois par semaine quand ils sont en vacances à Hawaï.

« Nous continuons, » dit Mary. « Nous ne passons pas beaucoup de temps à penser à MSA. »

Le Dr Singer prévoit de lancer prochainement un essai multicentrique de plus de 90 participants sur une période de cinq ans et croit que plus le diagnostic sera précoce, plus les patients répondront aux injections de cellules souches.

« La prochaine phase d’essai sera très coûteuse, et nous aurons besoin de ressources supplémentaires pour le soutenir », explique le Dr Singer. « Cette ligne de recherche peut avoir un impact sur la vie de nos patients. »

Petites cellules, grand impact

Dans le procès, les Drs. Singer et Low travaillent avec le Centre de médecine régénérative de Mayo Clinic et le Laboratoire de thérapie cellulaire humaine, dirigé par Allan Dietz, Ph.D., pour produire la thérapie cellulaire pour les participants à l’étude. Ces cellules spécialisées, appelées cellules souches mésenchymateuses, sont dérivées du tissu adipeux du patient et cultivées en laboratoire à des doses de 10 à 100 millions de cellules par injection.

Pour l’étude MSA, comme presque tous les cas utilisant des cellules souches, cette thérapie régénérative est destinée aux personnes pour lesquelles il n’existe pas d’autres options de traitement disponibles. Le Laboratoire de thérapie cellulaire humaine assure que toutes les thérapies cellulaires pour les essais cliniques en phase précoce à la Mayo Clinic sont de la plus haute qualité et sont conformes aux réglementations de bonnes pratiques de fabrication.

«Le laboratoire fait tout le travail», explique le Dr Singer. «Nous avons eu l’idée de l’étude, nous avons fait les tests et les procédures entourant l’étude, mais le produit réel est fabriqué par le Laboratoire de thérapie cellulaire humaine, et nous ne pourrions certainement pas le faire sans eux.

Un autre jour

De retour au Dakota du Sud, Steve, son ancien entraîneur et son équipe de lutte sont intronisés au Temple de la renommée de Lincoln High School pour leur rôle dans un événement qui a eu lieu 47 ans plus tôt, auquel ils n’ont même pas participé.

Steve et ses coéquipiers étaient parmi les meilleurs de l’état en 1969. Mais, ils n’ont jamais eu l’occasion de lutter pour un championnat d’état à cause d’une tempête de neige qui a bloqué l’équipe et beaucoup d’autres lutteurs de Sioux Falls sur une route glacée. arène.

Steve, luttant à 154 livres à l’époque, n’a pas réussi à atteindre la pesée et a été disqualifié, ainsi que le reste de ses coéquipiers de Lincoln High. Le journal local a qualifié la disqualification de l’école de «titre d’État qui ne l’était pas».

Sans un soupçon de neige lors d’une douce nuit d’automne, Steve et le reste de ses coéquipiers se remémorent et réfléchissent sur le passé. Alors qu’il a peut-être manqué son tir sur un titre d’état en 1969, il n’a certainement pas laissé passer d’autres occasions. Steve continue d’attendre avec impatience. Il retournera bientôt à Hawaï, passera plus de temps avec ses deux enfants et ses deux petits-enfants, s’entraînera à la méthode Pilates dans un studio balayé par le soleil près de l’océan Pacifique et pataugera de nouveau avec le Hanalei Canoe Club.

MSA a menacé à plusieurs reprises de le déséquilibrer, mais grâce à l’aide qu’il a trouvée à la Mayo Clinic, Steve continue d’avoir du temps avec quelque chose qui le maintient stable – la vie qu’il aime.

« Je reste occupé », dit Steve. « C’est sûr. »

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